2月5日，北京市委、市政府在北京會議中心隆重舉行北京市科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)勵(lì)大會暨2018年全國科技創(chuàng)新中心建設(shè)工作會議。北京市委書記蔡奇、北京市市長陳吉寧等領(lǐng)導(dǎo)出席了頒獎(jiǎng)大會。我院血液科主任王昭教授領(lǐng)銜的“噬血細(xì)胞綜合征快速診斷體系和挽救治療技術(shù)的建立及推廣應(yīng)用”項(xiàng)目獲得北京市科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)勵(lì)三等獎(jiǎng)。

噬血細(xì)胞綜合征(HLH)是一種過度免疫活化引起的危及生命的高炎癥因子狀態(tài)，由于診斷技術(shù)的落后和治療手段的匱乏，使得HLH的病死率高達(dá)70%。

“噬血細(xì)胞綜合征快速診斷體系和挽救治療技術(shù)的建立及推廣應(yīng)用”項(xiàng)目研發(fā)目的是在HLH發(fā)病機(jī)制研究的基礎(chǔ)上，通過建立穩(wěn)定、可靠、宜于臨床應(yīng)用推廣的HLH快速診斷體系提高HLH的診斷準(zhǔn)確性和時(shí)效性；通過建立獨(dú)創(chuàng)性的挽救治療手段提高HLH的誘導(dǎo)緩解率。

該項(xiàng)目技術(shù)創(chuàng)新點(diǎn)之一，是建立以NK細(xì)胞活性檢測為核心的HLH快速診斷技術(shù)：HLH患者的NK細(xì)胞活性的降低或缺乏被認(rèn)為是具有里程碑意義的發(fā)現(xiàn)，成為診斷HLH的重要指標(biāo)之一。51Cr釋放法是測定NK細(xì)胞活性的“金標(biāo)準(zhǔn)”，但由于其受到檢測設(shè)備和放射污染的局限性，沒有臨床應(yīng)用的可行性和時(shí)效性。長期以來由于該檢測技術(shù)在國內(nèi)的空白使得HLH的診斷水平遠(yuǎn)落后于國際水平。項(xiàng)目組研發(fā)的NK細(xì)胞活性檢測方法是一種通過新型的熒光細(xì)胞構(gòu)建與流式細(xì)胞技術(shù)相結(jié)合的手段檢測NK細(xì)胞活性，在臨床應(yīng)用中體現(xiàn)了出色的準(zhǔn)確性、簡便的操作性、及時(shí)的時(shí)效性和穩(wěn)定的可重復(fù)性。該技術(shù)填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)空白，獲得國家專利局授予的發(fā)明專利，并得到國際組織細(xì)胞協(xié)會的認(rèn)可。

作為項(xiàng)目的另一個(gè)創(chuàng)新點(diǎn)，獨(dú)創(chuàng)DEP方案成為HLH有效的挽救治療手段。約30%的兒童HLH患者和50%的成人HLH患者對目前標(biāo)準(zhǔn)的HLH治療方案無應(yīng)答，而國內(nèi)外缺乏統(tǒng)一推薦的挽救治療方案，難治、復(fù)發(fā)的患者往往死于無法控制的疾病活動(dòng)。因此，探索有效的挽救治療方案是降低病死率的關(guān)鍵之一。該項(xiàng)目組獨(dú)創(chuàng)的DEP挽救治療方案以脂質(zhì)體多柔比星、依托泊苷和甲基強(qiáng)的松龍為核心，應(yīng)用于標(biāo)準(zhǔn)方案誘導(dǎo)治療失敗的HLH患者，取得了高達(dá)75%的二次緩解率，研究成果發(fā)表于血液學(xué)權(quán)威期刊 BLOOD ，被國際組織細(xì)胞協(xié)會評價(jià)為全球第一個(gè)關(guān)于難治性成人HLH的前瞻性臨床研究，并已同樣應(yīng)用于兒童患者。

該項(xiàng)研究成果產(chǎn)生的價(jià)值是以NK細(xì)胞活性檢測為核心，聯(lián)合細(xì)胞因子譜篩查、基因測序和堿基損傷檢測等技術(shù)手段建立的HLH快速診斷體系，共獲得發(fā)明專利三項(xiàng)，顯著提高了HLH的診斷準(zhǔn)確性和時(shí)效性，填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)空白。

該項(xiàng)獨(dú)創(chuàng)性的DEP方案被證實(shí)是一種有效的難治、復(fù)發(fā)HLH的挽救治療手段，能夠延長對常規(guī)治療方案無應(yīng)答的患者的總體生存時(shí)間，為尋找HLH原發(fā)病提供機(jī)會，成為誘導(dǎo)治療向病因治療過渡的橋梁，也填補(bǔ)了成人HLH治療研究的國際空白。

噬血細(xì)胞綜合征快速診斷體系和挽救治療技術(shù)的建立及推廣應(yīng)用顯著改善了噬血細(xì)胞綜合征這一高病死率疾病的預(yù)后和轉(zhuǎn)歸。該研究成果被納入新一版的國際指南。同時(shí)，由王昭教授執(zhí)筆的“”噬血細(xì)胞綜合征診治中國專家共識”也于2018年發(fā)表于中華醫(yī)學(xué)雜志。    （血液內(nèi)科 宣傳中心）